Los últimos dos números de la revista Evidence Based Medicine tienen editoriales interesantes referentes al diseño de los ensayos clínicos aleatorios. El punto de discusión es cuál diseño sería más útil para ayudarnos en la práctica clínica diaria.
Existen dos maneras de conceptualizar un ensayo clínico aleatorio: una explicativa y una pragmática. En la explicativa, el investigador trata de probar si una terapia es efectiva o no, en base a una hipótesis biológica y midiendo esta respuesta biológica al exponerse al individuo a determinado tratamiento. El investigador formula criterios de inclusión muy estrictos para reclutar pacientes, y monitoriza de manera intensa la terapia, la adherencia, la respuesta y los tratamientos concomitantes. Ésta es una forma de demostrar si una terapia sirve o no en un sistema de salud «ideal».
Pero en la práctica real, nuestros pacientes no reciben ese cuidado «ideal». Tampoco son pacientes «de libro». Son pacientes con diferentes espectros de la enfermedad. Y también son pacientes que pueden o no adherirse al tratamiento. A veces, la manera de monitorizar los pacientes o la respuesta al tratamiento en los ensayos explicativos es demasiado especializada como para ponerse en práctica, o requiere de recursos distintos a los disponibles en la localidad.
Más aún, el objetivo final de un estudio podría ser de interés para un investigador tratando de demostrar una hipótesis biológica, pero tal vez no para un clínico ni para un paciente. Por ejemplo, un investigador puede estar interesado en ver si un tratamiento determinado disminuye los niveles de colesterol en pacientes en riesgo de eventos cardiovasculares. En cambio, el clínico y, por supuesto, el paciente estarían más interesados por saber si dicho medicamento disminuye el riesgo de infartos o disminuye el riesgo de muerte. ¿De qué me serviría un medicamento que reduce el colesterol pero no reduce la mortalidad o algún otro evento clínico importante?
Es ahí donde entran los ensayos clínicos pragmáticos. En este tipo de diseño, los investigadores incluyen a pacientes más parecidos a la práctica diaria, en sistemas de salud reales, comparando con terapias usadas día a día, y buscando resultados que sean clínicamente importantes tanto para el médico como para el paciente. Probablemente, la información obtenida de un ensayo pragmático sería más extrapolable a nuestra consulta.
En la actualidad, la mayoría de los ensayos clínicos son explicativos pero poco a poco están apareciendo algunos pragmáticos. ¿Deben ser sustituidos los estudios explicativos por los pragmáticos? La respuesta es no. Cada diseño tiene su lugar. Nosotros somos quienes debemos entender qué es lo que queremos saber para poder escoger el estudio que mejor nos ayude a tomar una decisión clínica.
Giordano Pérez Gaxiola
Departamento de Medicina Basada en la Evidencia
Hospital Pediátrico de Sinaloa
