Significancia clínica -vs- estadística

¿Qué pensarías si te dijera que realicé un estudio que muestra que una sola píldora puede reducir significativamente el cansancio sin ningún efecto secundario?

¿La probarías? ¿La recomendarías? ¿O acaso necesitas más información para decidir? Tal vez, te encuentres un poco escéptico, pero no te preocupes te mostraré mis resultados, así que no tomes una decisión aún.

Por ahora, imaginemos este escenario…

Primero necesitas saber cómo lo lleve a cabo.

  • Tomé un grupo de 2,000 adultos entre los 20-30 años de edad, los cuales padecían de cansancio constante. Después los participantes fueron aleatoriamente divididos en 2 grupos, con 1000 participantes cada uno.
  • A un grupo de participantes (el grupo intervenido) se le dio la nueva droga: “energylina”. Mientras que al otro grupo (el grupo control), fue tratado con una píldora placebo.
  • Nadie sabía – ni los participantes ni los investigadores involucrados en el experimento – qué grupo estaba tomando energylina o placebo. Los participantes tomaron 2 píldoras por día, durante 3 semanas.
  • Utilizamos una escala para medir los niveles de cansancio de los participantes antes y después del ensayo que medía del 1-20 el nivel de fatiga, y donde 1 significaba que el participante se sentía totalmente descansado y 20 nos indicaba que el participante se encontraba totalmente exhausto.
  • Los resultados revelaron lo siguiente: 90% de los participantes que pertenencia al grupo tratado con energylina mejoraba con una disminución de 2 puntos en la escala. 80% de los participantes que utilizaban placebo, mejoraron con la disminución de 1 punto.
  • Esta diferencia entre los dos grupos fue estadísticamente significativa (p <05), lo cual significa que al final de las 3 semanas de prueba, los participantes pertenecientes al grupo intervenido se sintieron significativamente menos cansados que aquellos en el grupo control.

¿Significa entonces que el tratamiento es efectivo? ¿Deberías tomar energylina? O tal vez, ¿debería ser prescrita por cada doctor para tratar el cansancio?

No necesariamente…Dejemos en claro algunas cosas primero.

Hasta este punto, te estarás preguntando ¿Por qué el título de este blog es “Significancia estadística contra significancia clínica?

Bueno, te explicaré ahora… los resultados que te di estaban allí para ayudarte a tomar una decisión. Tú quieres saber si la energylina es lo suficientemente efectiva para recomendarla a individuos que sufren de fatiga pero…¿Los resultados te convencieron?

Antes de que me des tu respuesta, déjame aclarar algo: la significancia clínica es la importancia práctica del efecto del tratamiento, es decir, que el resultado del tratamiento sea real, palpable, notorio en tu vida diaria. Por ejemplo, imagina un tratamiento seguro que pueda reducir el número de horas que sufrirás los efectos de un resfriado, reduciéndolos de sus regulares 72 horas a tan sólo 10 horas. Si reduce 10 horas de síntomas, ¿lo comprarías? ¡Sí, probablemente! Cuando tenemos un resfriado, lo que nos importa es sentirnos mejor tan pronto como sea posible. Así que en términos simples, si un tratamiento produce un efecto positivo y una notoria mejora al paciente, podemos llamarle “clínicamente significativo” (o clínicamente importante).

En contraste, la significancia estadística esta regida por el valor p (y los intervalos de confianza). Cuando encontramos una diferencia donde el valor p es menor a 0.05, podemos llamarla estadísticamente significativa, así como nuestros resultados mostrados arriba en nuestro ensayo hipotético. Si la diferencia es estadísticamente significativa, esto simplemente significa que es poco probable que hubiera producido por casualidad. Pero no necesariamente nos dice sobre la importancia de esta diferencia o lo significativo que es para los pacientes.

Así que es importante considerar que los resultados del ensayo podrían ser…

  • Estadísticamente significativo y clínicamente importante: aquí es cuando tenemos una importante y significativa diferencia entre los grupos y que la estadística apoya estos resultados. (La otra cara de esto es donde una diferencia no es ni clínicamente ni estadísticamente significativa)
  • No estadísticamente significativo pero clínicamente importante: esto es lo que muchas veces puede suceder si el tamaño muestral no es lo suficientemente grande para detectar una diferencia entre ambos grupos. En este caso podrías fallar en detectar una importancia significativa entre grupos.
  • Estadísticamente significativo pero no clínicamente importante: este resultado se da frecuentemente cuando tu tamaño muestral es grande. Si tienes suficientes participantes, hasta las pequeñas y triviales diferencias entre grupos pueden convertirse en una significancia estadística. Es importante recordar eso. Sólo porque un tratamiento sea estadísticamente mejor que otro no necesariamente significa que dichas diferencias sean clínicamente importantes o significativas para el paciente.

Volviendo a nuestro estudio hipotético, lo que obtuvimos fue: ¿Estadísticamente significativo? ¿Clínicamente significativo? ¿O ambos?

Recuerda que tenemos 2 grupos, con 1000 participantes en cada uno. En el grupo intervenido, 90% de los participantes mejoraron por 2 puntos en la escala de cansancio mientras que el 80% de los participantes en el grupo placebo mejoraron por 1 punto en la escala de cansancio.

¿Es la diferencia entre los dos grupos notable? ¿Comprarías mi producto con tal de tener una pequeña probabilidad de tener un punto menos en la escala de cansancio, en comparación de no tomar nada? Probablemente no. Es posible que solo estés dispuesto a tomar esta nueva píldora si el beneficio fuera más grande, más notable para ti. Por sólo una pequeña mejora, tal vez no valga la pena el costo de la píldora. Por lo tanto, aunque los resultados puedan ser estadísticamente significativos, pueden no ser clínicamente importantes.

Para evitar caer en la errónea idea de pensar que porque un resultado es estadísticamente significativo también debe ser clínicamente importante, puedes considerar estos puntos:

  • Busca si los autores mencionaron específicamente si las diferencias observadas son clínicamente importantes o no.
  • Ten en cuenta el tamaño de la muestra. En muestras muy grandes, incluso pequeñas diferencias sin importancia pueden llegar a ser estadísticamente significativas.
  • Toma en cuenta el tamaño del efecto. En general, cuanto mayor sea el tamaño del efecto, es más probable que haya una diferencia significativa para los pacientes.

Para concluir, sólo porque un tratamiento ha demostrado mejoras estadísticamente significativas en los síntomas no significa necesariamente que estas mejoras serán clínicamente significativas (es decir, importantes para los pacientes).

Por ello, sólo queda en los pacientes y los clínicos la decisión de tomarlo o no.

Cindy Denisse Leyva De Los Ríos
Estudiante de medicina
Universidad Autónoma de Sinaloa
Traducido de Students 4 Best Evidence

 

 

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