¿QUÉ ES UN ENSAYO CLÍNICO N de 1?

Muchas veces como médicos hemos “probado” en nuestros pacientes alguna droga y les pedimos que regresen para ver cómo les fue con esta medicina que prescribimos. Si no le ha funcionado bien o siente algún efecto adverso cambiamos a otra opción también válida. Por ejemplo, en el supuesto que estás viendo un lactante con cólico intenso, eccema y reflujo gastroesofágico, y decides “experimentar” leches con proteínas parcialmente hidrolizadas vs totalmente hidrolizadas, ya que sospechas intolerancia a las proteínas de leche de vaca. Decides decirle a los padres que “experimentarás” con distintas leches midiendo la comodidad y el reflujo del niño. Ellos están de acuerdo, ya que saben que las leches totalmente hidrolizadas son muy caras.

Inherentemente pensamos que esto puede llevar mucho efecto placebo ya que los padres sabrán qué leche se le está administrando a su hijo y puede que por efecto placebo se vayan con la opción más barata, o tal vez la más lujosa, la más llamativa, etc.

Lo ideal para solucionar este problema sería conducir un ensayo clínico aleatorio tú mismo, pero no hay tiempo.

El ensayo N de 1 es un tipo de  ensayo clínico del cual podemos obtener información muy valiosa. Es multicíclico y se aplica de forma individual en un paciente. Es aleatorio, cruzado y doble ciego (explico más adelante).

Para probar un medicamento en un ensayo N de 1, éste debe cumplir con las siguientes características:

  1. La condición para la cual se prescribe es crónica y (relativamente) estable.
  2. La vida media del medicamento testado es corta
  3. Hay un rápido efecto (onset/offset) de “entrada y salida” del medicamento
  4. El efecto del medicamento puede ser medido de forma objetiva usando una medida de desenlace validada
  5. El medicamento (intervención, exposición) no altera la condición subyacente.

Se trata de darle ambas leches a tu paciente de forma aleatoria y doble ciego, es decir, que ni tú ni el paciente (sus padres en este caso) sepan qué se está dando. Debe ser cruzado y debes cambiar de uno a otro y medir objetivamente (con una escala validada del cólico o el reflujo/llanto en este caso).

Existen muchos otros ejemplos: metilfenidato u otra opción para TDAH, analgésicos o modificadores de las enfermedades reumáticas, preventivos para migraña, antipsicóticos para los síntomas del autismo, etc.

Recientemente un grupo de investigadores llevaron a cabo un análisis de tres N-de-1 ensayos clínicos. Uno con Celecoxib vs Acetaminofeno en un paciente con osteoartritis; otro con neuropatía dolorosa crónica en donde se usó gabapentina vs placebo, y un tercero con TDAH en donde se usó dexamfetamina vs metilfenidato vs placebo.

La estrategia era simple, el medicamento “ganador” (ya sea medicamento A, B o placebo) se prescribiría sólo a los pacientes en los que al final les resultó benéfico y, como dice el mexicano, “a los que no… pos no”.

Así, el objetivo de los autores era ver cuánto ahorro podría significar el dar un medicamento específico sólo a los que les funciona y a aquellos en los que no es tan benéfico, se les ofrecería otras terapias.

Suena interesante y prometedor, ya que se podría ensayar esta técnica con enfermedades crónicas, de difícil manejo en donde hay opción a varios medicamentos. Los N-de-1 ensayos del estudio citado para osteoartritis, dolor crónico neuropático y TDAH aparentemente tuvieron un impacto alto en la prescripción con una alta proporción de cambios en el manejo médico, al compararse con los datos basales 12 meses previos. El mejor resultado se observó en los pacientes con TDAH. Los autores también demostraron un ahorro al sistema de salud.

Los ensayos clínicos N-de-1 constituyen un estándar para establecer los beneficios y daños de una terapia/intervención o exposición a un individuo. Toman en cuenta las percepciones individuales del paciente y sus valores y preferencias, y según los autores pueden adherirse mejor a la terapia ya que ellos participan directamente en el estudio incrementando la relación paciente-clínico/investigador.

Creo que es una opción que vale la pena intentar cuando veamos pacientes con enfermedades crónicas y/o raras, que requieran tomar una decisión sobre un tratamiento que cumple con los criterios arriba mencionados.

Ahora sí que el paciente puede decir con buena evidencia: “A mí, me funciona”

Dr. Carlos A. Cuello
Centro de Medicina Basada en Evidencia
Tecnológico de Monterrey

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